Nuove opzioni per la malattia falciforme

Notoriamente conosciuta come una condizione che predomina tra gli individui di origine africana, 1 in ogni 365 bambini afroamericani nati negli Stati Uniti ha la condizione, secondo il CDC.1 I membri della comunità latina provenienti dal Sud America e dall’America Centrale sono la seconda più alta popolazione di pazienti con SCD, pari a 1 ogni 16.300 nati vivi. SCD colpisce anche le persone del Medio Oriente, asiatico, indiano, e discese mediterranee.

“Poiché la difesa del paziente per SCD non è efficace quanto la difesa per altre malattie rare come la CF o l’emofilia, meno soldi e risorse sono messi in R&D rispetto ad altre malattie genetiche simili”, ha detto John J. Strouse, MD, PhD, professore associato di medicina presso la Duke University School of Medicine.

Nonostante il profilo inferiore di SCD, 3 nuovi farmaci SCD sono stati approvati negli ultimi 3 anni, con 2 approvazioni che si sono verificate alla fine del 2019. Fino al 2017, hydroxyurea era il pilastro della terapia e unica opzione di trattamento per quasi 20 anni. Noto per ridurre le crisi vaso-occlusive del 50% (un effetto avverso comune nella SCD in cui le cellule falcate si depositano nei vasi sanguigni), hydroxyurea offre un comodo dosaggio una volta al giorno. Tuttavia, richiede anche un certo monitoraggio a causa del rischio di AEs ematologici. È anche un teratogeno noto.

Il primo di questi nuovi farmaci approvati, L-glutammina (Endari) è indicato per ridurre le complicanze acute di SCD nei bambini di età pari o superiore a 5 anni e negli adulti. Disponibile in polvere, il dosaggio in base al peso dell’amminoacido varia da 5 g a 15 g due volte al giorno. AEs comuni includono costipazione, nausea, mal di testa, tosse e dolore addominale.2

Il 15 novembre 2019, la FDA ha approvato il terzo farmaco per il trattamento di SCD, crizanlizumab-tmca (Adakveo). Indicato per i pazienti di età pari o superiore a 16 anni, il farmaco riduce il numero di crisi vaso-occlusive, con conseguente ischemia e dolore severo. Crizanlizumab-tmca viene somministrato per via endovenosa a 5 mg / kg una volta al mese dopo aver ricevuto dosi bisettimanali durante il periodo di induzione di un mese. I pazienti che ricevono la terapia di crizanlizumab-tmca possono avvertire la nausea, l’artralgia, il mal di schiena e la piressia.

Il 25 novembre 2019, l’approvazione della FDA di voxelotor (Oxbryta) ha segnato il quarto farmaco SCD per entrare nel mercato. Disponibile in compresse da 500 mg, i pazienti che ricevono voxelotor lo assumono una volta al giorno con o senza cibo in dosi di 1500 mg o 1000 mg in caso di compromissione epatica. AEs comuni includono mal di testa, nausea, diarrea, dolore addominale, eruzione cutanea e affaticamento.

Tutti e 3 i farmaci possono essere somministrati in monoterapia o in concomitanza con idrossiurea.

Strouse ha espresso emozioni contrastanti sulle nuove terapie. “Adakveo ha abbastanza buoni dati abbastanza buoni per diminuire le visite ER alle dosi studiate”, ha detto. “Sono rimasto sorpreso dall’approvazione di voxeletor perché mentre dovrebbe essere bravo ad aumentare l’emoglobina, i dati sul fatto che diminuisca l’ospedalizzazione, il dolore o la qualità della vita sono stati studiati ma non riportati.”

Come con molte nuove terapie, i 2 nuovi farmaci SCD sollevano la questione dell’accesso. I costi annuali per entrambi i farmaci rientrano nella gamma bassa di 6 cifre. L-glutammina costa $40.515, secondo fonti diverse, mentre la spesa annuale per la fornitura di un anno di idrossiurea supera solo il marchio $1200.

Ancora più importante, i costi elevati dei farmaci possono finire per limitare l’accesso nelle aree in cui la SCD è più comune, come tra le popolazioni 2 più spesso colpite dalla malattia-comunità afroamericane e latine negli Stati Uniti. Il costo mette in discussione anche l’accesso alle regioni dell’Africa subsahariana in cui la malaria è prevalente e la SCD è elevata.

Lascia un commento

Il tuo indirizzo email non sarà pubblicato.