Analyse coût-efficacité: Pourquoi et comment / Revista Española de Cardiología

La grande majorité des pays développés offrent un accès aux services de santé en fonction des besoins cliniques et de santé, et ont donc choisi de financer ces services publiquement. Cette approche, apparemment ancrée dans des valeurs d’équité dans les soins de santé, peut également s’expliquer en termes d’efficacité. Si l’objectif est d’obtenir le maximum de quantité et de qualité de vie en utilisant les ressources disponibles, il faut renoncer à l’extravagance pour se concentrer sur ce qui est cliniquement efficace. Les préférences personnelles peuvent toujours être satisfaites individuellement en fonction de la capacité et de la volonté de les payer.

Cependant, le critère d’efficacité est insuffisant lorsque la manière d’aborder l’innovation et le vieillissement continue de moduler le taux de croissance du pourcentage de la richesse d’un pays consacré aux services de santé. Les coûts sociaux doivent être pris en compte afin de choisir les services les moins chers parmi ceux efficaces. Il ne s’agit pas simplement d’économiser de l’argent, mais d’éviter des morts et des souffrances inutiles. Par exemple, si le coût du lapatinib + capécitabine, un traitement de deuxième intention contre le cancer du sein, est de 732 000 € par an en Espagne (1,5 à 2 millions d’euros par année de vie corrigée de la qualité)1, le problème n’est pas que 2 millions d’euros représentent beaucoup d’argent, mais que la valeur de la meilleure alternative perdue (coût d’opportunité) en utilisant ces recours se situe entre 150 et 200 QALY. Comme l’a écrit Salvador Espriu, « il est parfois nécessaire et juste qu’un homme meure pour un pays, mais un pays entier ne devrait jamais mourir pour un seul homme. »Les 150 QALY à 200 QALY sont perdus simplement en supposant que la meilleure alternative abandonnée est approximativement le coût moyen d’obtenir 1 QALY en Espagne2 ou au Royaume-Uni.3 Dans le cadre de la pratique clinique, Cochrane a écrit il y a longtemps que les patients individuels ne devraient pas être traités à la limite de l’impossible car, comme l’a déclaré Donabedian, l’efficacité est la marque de la virtuosité en médecine.

En Espagne et dans toute l’Europe du Sud, la situation économique actuelle renforce l’appel à des politiques sensées. Les données du ministère de la Santé montrent qu’entre 2009 et 2013, les dépenses de santé publique ont diminué de 13%; malgré cette réduction des dépenses, une dette nationale importante a été remboursée (cela inclut l’argent gaspillé dans les aéroports sans avions, les trains à grande vitesse sans passagers et les services de soins tertiaires spécialisés et d’enseignement supérieur gonflés). En outre, la mise à jour du Programme de stabilité 2015-2018 convenue entre l’Espagne et l’Union européenne a engagé l’Espagne à réduire ses dépenses de santé publique de 6 % du produit intérieur brut (PIB) en 2013 à 5,3 % d’ici à 2018. Il est vrai que l’on peut s’attendre à une croissance du PIB, et qu’il pourrait même y avoir de la place pour une renégociation avec l’UE concernant le calendrier, mais à l’heure actuelle, les seules composantes des dépenses de santé qui devraient avoir une croissance similaire au PIB sont les produits pharmaceutiques innovants, définis comme ceux qui sont des médicaments non génériques, selon l’accord signé entre l’Espagne et l’industrie pharmaceutique en novembre 2015.

Il n’y a pas de contradiction entre la consolidation d’une réussite humaine, telle que l’État-providence, et une économie dynamique de premier plan. Pendant des décennies, la possibilité de le faire a été démontrée par la Suède, la Norvège, la Finlande, le Danemark et l’Islande. Nos systèmes de protection sociale devraient également supprimer les charges qui les pèsent (par exemple, plutôt que de subventionner le chômage, l’accent devrait être mis sur la promotion de politiques actives d’emploi et d’occupation, d’impôts progressifs, etc.) et suivre l’exemple des pays nordiques.4 Par exemple, lors du choix entre « pour tous” et « tout”, la préférence européenne pour l’universalité nécessite une définition claire du portefeuille de services financés par l’État. En fait, un portefeuille qui reflète des critères scientifiques de rentabilité et des préférences sociales est le véritable facteur qui maintient la durabilité de la composante santé de l’État providence. Afin d’éviter de diviser la société entre ceux qui peuvent payer pour toute innovation, quelle que soit son utilité, et la grande majorité qui en seraient exclus, l’introduction, la maintenance et le retrait des technologies de la santé doivent être basés sur des critères de rentabilité.

Tout d’abord, l’analyse coût-efficacité (ACE) fournit la base de politiques de prix qui encouragent l’innovation socialement intéressante. Ces politiques suscitent également la satisfaction des citoyens vis-à-vis des services de santé financés par l’État qui les soutiennent ensuite par leur vote. Deuxièmement, le CEA assure la viabilité financière de la composante santé de l’État providence en raison de son opportunité.

La réponse à l’utilisation du CEA a été totalement insuffisante jusqu’à présent. Bien que le CEA ait été officiellement inclus dans la Loi espagnole sur les médicaments de 1990, il n’a pas encore été appliqué dans la pratique. Ainsi, dans une déclaration non contraignante, la Commission Nationale espagnole des Marchés et de la Concurrence de novembre 20155 a publié un rapport dévastateur sur le projet d’arrêté royal sur la réglementation du financement et de la tarification des médicaments et des dispositifs médicaux et leur inclusion dans la fourniture pharmaceutique du système de santé public. En bref, le rapport semblait suggérer que le facteur de durabilité de la composante santé de l’État providence avait été abandonné. Plus en détail, le rapport a attiré l’attention sur la discrétion administrative excessive, le manque persistant de transparence et le non-développement du principe de rentabilité, contrairement à la situation dans les pays européens de référence. Le principe de rentabilité, associé à l’impact budgétaire, est la garantie que le coût de la fourniture de médicaments serait compensé par les avantages pour la santé des citoyens. Il faut se rappeler que les rapports des organismes de réglementation, tels que la Commission Nationale espagnole de la Concurrence et des Marchés, aident à l’élaboration de réglementations étatiques qui évitent les défauts du capitalisme (monopoles, copinage) et promeuvent ses vertus (concurrence et innovation).

LE CŒUR DU PROBLÈME

Qu’est-ce que le CEA ? En ce qui concerne les technologies médicales, l’ACE est l’analyse de leurs coûts et de leurs résultats. Trois types d’évaluation sont utilisés pour opérationnaliser et mesurer les résultats. Leur expression en termes monétaires (par exemple, le coût d’une maladie évitée par la vaccination) définit une analyse coût-bénéfice (qui indique si elle vaut plus qu’elle ne coûte en termes monétaires ou non). Leur expression en unités d’efficacité (survie accrue) définit le CEA. Si la mesure de l’efficacité est définie (c’est-à-dire une année de vie ajustée supplémentaire) selon une échelle de qualité de vie (allant de 0 à 1, où 0 = décès et 1 = santé parfaite; il y a une énorme différence entre vivre pendant 1 an de plus dans un état très handicapé et pouvoir effectuer des activités quotidiennes dans un état acceptable), puis l’analyse devient une analyse coût-utilité (CUA).6 Il est devenu une mauvaise habitude d’appeler cela une CEA.

POURQUOI UN CEA ?

Selon une analyse publiée récemment, tous les nouveaux médicaments approuvés depuis le milieu des années 1980 (y compris les composés synthétisés chimiquement, les produits biologiques et les médicaments biosimilaires) représentent une petite fraction de ceux à forte valeur ajoutée thérapeutique, c’est-à-dire ceux dont l’efficacité relative et l’innocuité sont marquées (c’est-à-dire une efficacité et une innocuité accrues par rapport aux médicaments disponibles).7

Les organismes de réglementation de la plupart des pays appliquent 3 critères (barrières) pour approuver un médicament : efficacité, sécurité et qualité. Cependant, dans certains pays, certains médicaments approuvés ne sont pas financés. Les budgets sont limités, tous les médicaments ne peuvent pas être financés et chaque décision de financement a un coût d’opportunité. La fourniture de soins de santé doit être maximisée en utilisant les ressources disponibles. Certains pays utilisent le rapport coût-efficacité (quatrième obstacle) comme règle de décision lorsqu’ils décident de financer une nouvelle technologie de santé. Avec certaines qualifications, les médicaments dont le rapport coût-efficacité est égal ou inférieur à un certain montant (le seuil de rentabilité) sont couverts et ceux dont le rapport coût-efficacité est plus élevé sont exclus. Selon sa valeur estimée, ce seuil est l’expression du montant qu’une société donnée est prête à payer ou peut payer pour 1 QALY. Au Royaume-Uni, ce seuil varie de £ 20 000 à £ 30 000 (environ € 30 000 – € 40 000) par QALY gagné.8 Il convient de noter que, contrairement à l’EEC, qui exprime l’efficacité des différentes technologies de la santé de différentes manières, l’EAC utilise un seul dénominateur commun comme mesure des résultats (QALYs) pour comparer différentes technologies de la santé.

Pour répondre à ces contraintes et à l’écart croissant entre le prix des nouveaux médicaments, qui est très élevé dans certains cas, et leur faible valeur thérapeutique incrémentale, les agences de financement d’un nombre croissant de pays ont commencé à adopter progressivement davantage de mesures: prioriser la couverture des technologies de santé approuvées à plus grande valeur thérapeutique et fixer leurs prix en fonction de cette valeur (c’est-à-dire la tarification basée sur la valeur).

Tout d’abord, ce changement est un signal envoyé à l’industrie pour canaliser sa capacité d’innovation vers le développement de technologies de santé à plus forte valeur ajoutée et oblige également les « bons” régulateurs à « réorienter” leurs incitations vers l’industrie vers l’innovation incrémentale. Deuxièmement, étant donné que les organismes de réglementation et les organismes de financement prennent des décisions indépendamment les uns des autres sur l’approbation et le financement des technologies de la santé, respectivement, un nombre croissant de pays parviennent à équilibrer les écarts entre les critères d’approbation (l’Agence européenne des médicaments, la Food and Drug Administration et les agences au Canada, au Japon, à Singapour, en Australie et en Nouvelle-Zélande, entre autres), et les critères de tarification (combien est payé) et de couverture (pour qui).9

De plus, dans certains pays, les organismes de réglementation et les organismes de financement ont récemment demandé aux fabricants d’ajouter une analyse d’impact budgétaire au quatrième obstacle. Cette analyse consiste à estimer l’impact sur les dépenses de santé publique de l’adoption et de la diffusion d’une nouvelle technologie de santé dans un système de santé donné, en tenant compte de ses contraintes budgétaires et de l’ensemble des dispositions incluses dans son portefeuille de services sur une période donnée. Il en existe un bon exemple en Espagne.10

En résumé, la réglementation actuelle change et subira d’autres changements. Du point de vue de la société (c’est-à-dire de nous tous), si nous voulons maximiser notre santé en utilisant les ressources disponibles, nous devons être efficaces, et donc l’incorporation et le retrait des technologies de la santé dans et du portefeuille de services doivent tenir compte de leur valeur et de leur prix supplémentaires, et refléter l’ampleur de cette valeur supplémentaire et notre volonté de payer (c’est-à-dire nos préférences).

COMMENT RÉALISER UNE EEC

Le QALY est une mesure de la santé que les pays développés utilisent pour prendre des décisions de financement. La règle de décision consiste à financer publiquement les technologies de la santé qui génèrent le plus grand gain en santé (plus de QALY) à un coût donné.

Ces décisions sont fondamentalement basées sur les informations suivantes. Tout d’abord, le rapport coût-efficacité différentiel (RCI). Ce ratio est obtenu en divisant la différence de coût entre un nouveau médicament et son alternative par la différence entre leurs QALYs (coût par QALY gagné). Cependant, comme toute autre estimation (moyenne, pourcentage), l’incertitude est toujours associée aux estimations des coûts, de l’efficacité ou de l’utilité. Étant donné que l’ICER est un rapport, il est compliqué de calculer ses intervalles de confiance de telle sorte que cette incertitude puisse être exprimée. Au lieu de cela, d’autres méthodes statistiques sont utilisées qui produisent différentes valeurs possibles (estimées) de l’ICER. Deuxièmement, la courbe d’acceptabilité. Compte tenu des valeurs estimées de l’ICER (le seuil), la courbe d’acceptabilité est une représentation graphique qui indique la probabilité (20%, 40%, 70%, 90%, etc.) d’une nouvelle technologie de santé étant rentable (inférieure ou égale au seuil fixé) par rapport à l’alternative pour chaque valeur de seuil (€20 000, €30 000, €40 000, et ainsi de suite, par QALY gagné) 11 (Figure).

Courbe d'acceptabilité. Axe des ordonnées: Probabilité que la technologie de la santé soit rentable par rapport à l'alternative. Axe des abscisses: Rapport coût-efficacité différentiel (seuil) en euros par année de vie corrigée de la qualité.
Figure.

Courbe d’acceptabilité. Axe des ordonnées: Probabilité que la technologie de la santé soit rentable par rapport à l’alternative. Axe des abscisses : Rapport coût-efficacité différentiel (seuil) en euros par année de vie corrigée de la qualité.

(0,05 Mo).

Cependant, compte tenu de l’instabilité des préférences sociales due à l’impact des émotions et à leur évolution dans le temps, de l’ignorance relative de la façon dont ces préférences apparaissent et comment elles changent en fonction du contexte dans lequel le problème est formulé, et de notre rationalité fortement limitée, il serait sage de ne pas se fier complètement aux techniques, mais de renforcer les procédures qui permettent nous devons établir les priorités de manière plus démocratique. La mesure correcte des valeurs et des préférences sociales peut également s’exprimer en termes de participation responsable des citoyens, c’est-à-dire de nous tous, et pas seulement du segment bénéficiaire, lors de l’établissement des priorités pour l’allocation des ressources financées par les fonds publics.12

Il n’y a pas si longtemps, certaines sociétés scientifiques, telles que l’American College of Cardiology et la Société européenne d’oncologie médicale, ont commencé à intégrer le CEA dans leurs recommandations sur l’évaluation de nouveaux médicaments, en plus de l’analyse clinique risque-bénéfice. La Société espagnole de Cardiologie n’est pas étrangère à cette tendance (étant pionnière en Espagne), comme le montrent les objectifs d’InnovaSEC.13

Les informations fournies par l’ICER et l’analyse d’impact budgétaire se complètent. Parce que le nombre de patients qui bénéficieront d’une nouvelle technologie de la santé est important, si peu doivent être traités, alors l’impact budgétaire d’une nouvelle technologie de la santé avec un ICER très élevé (coût élevé / faible efficacité, comme le lapatinib) sera faible. Si son ICER est faible et que de nombreux patients doivent être traités, son impact budgétaire sera élevé. Il convient de rappeler qu’après l’introduction d’une nouvelle technologie de santé, le nombre de patients traités augmentera et, par conséquent, la quantité d’informations stockées sur son efficacité et sa sécurité augmentera. Ainsi, avec le temps, et avec l’émergence de nouvelles alternatives thérapeutiques et d’effets de substitution, les prix vont changer. Par conséquent, l’ICER doit être interprétée dans une perspective dynamique, comme lorsqu’elle est comparée entre les pays (les coûts varient entre eux).

LE CEA ET LES PRODUITS BIOLOGIQUES EN CARDIOLOGIE: DES MERS ORAGEUSES À VENIR?

À l’échelle internationale, les 2 dernières années ont été marquées par de nombreux problèmes et controverses concernant les nouveaux médicaments contre l’hépatite C: efficacité estimée élevée (pour l’instant) à court et moyen terme, mais coûts élevés; plus de patients nécessitant un traitement; différences marquées de prix entre les pays; impact budgétaire très élevé; et variabilité marquée dans la façon dont les régulateurs et les agences de financement d’un pays à l’autre ont décidé quels patients sont couverts et comment financer les traitements. Une telle variabilité conduit à une inefficacité, qui est plus grande dans certains pays que dans d’autres. Le CEA est un outil, bien que non le seul, extrêmement utile pour améliorer les informations disponibles utilisées pour prendre des décisions difficiles, et donc pour aider à réduire les dommages à l’efficacité sociale causés par des décisions basées sur une information insuffisante ou inadéquate.

Il serait souhaitable que la même situation ne se reproduise pas lorsqu’on aborde les problèmes orageux qui peuvent survenir en relation avec les inhibiteurs de la proprotéine convertase subtilisine / kexine de type 9 (PCSK9) (une diminution frappante des taux de lipoprotéines de basse densité dans ses indications, mais des coûts élevés et des indications spécifiques qui peuvent ne pas être satisfaites). L’alirocumab et l’evolocumab ont déjà été approuvés, le bococizumab est en essais de phase III, et un nouvel inhibiteur de PCSK9 synthétisé chimiquement et un vaccin PCSK9 devraient entrer en essais cliniques cette année.14 Si nous suivons la manière dont d’autres pays développés mènent la réglementation et le financement, et si nous appliquons les principes et les outils décrits dans cet article, nous pourrions réduire le risque élevé de subir des inefficacités que nous payons tous en fin de compte.

QUELQUES CONCLUSIONS

Il a été bien dit que la véritable innovation, l’accessibilité et la durabilité des systèmes de santé, auxquelles nous ajoutons la solvabilité, sont les rouages du même mécanisme.15 Les systèmes de santé bénéficiant d’une large couverture publique devraient consolider et maintenir de bons mécanismes de régulation à long terme (R&D, approbation, tarification, couverture, surveillance et information post-commercialisation, désinvestissement et réinvestissement). En Espagne, nous avons la capacité technique de le faire. Nous pourrions créer une agence indépendante pour prendre de bonnes décisions avec un pouvoir juridiquement contraignant (comme le British National Institute for Health and Care Excellence). Cependant, nous n’appliquons pas toutes les règles du jeu connues (valeur thérapeutique ajoutée, ICER, impact budgétaire, réinvestissement), nous n’assurons toujours pas la pleine responsabilité, nous manquons de transparence dans la prise de décision, et nous n’avons pas réussi à impliquer toutes les parties prenantes dans ces décisions.

Les réglementations font actuellement l’objet d’un examen approfondi, de nombreuses modifications réglementaires ont été apportées avant et après la commercialisation et de nouvelles propositions sont en cours dans certains pays. Nous devons convertir la réglementation binaire (approuvée / non approuvée, financée / non financée) en un continuum de phases d’obtention d’informations sur l’efficacité, l’efficacité et l’innocuité (avant et après l’approbation conditionnelle), adapter de manière appropriée les normes de preuve requises aux besoins de l’innovation et, selon les preuves progressivement accumulées, promouvoir un accès précoce aux technologies de la santé dont l’efficacité et l’innocuité ont été démontrées, modifier les indications et les critères régissant la couverture publique, rappeler rapidement les technologies de la santé le cas échéant, et ajuster les prix en fonction de leur valeur connue à chaque fois étape.9

L’évaluation des questions de réglementation et de leur impact sur la santé publique en Espagne est plus qu’acceptable. Des mesures d’amélioration structurelle suffisantes ont été proposées, qui nécessitent divers types de ressources, ainsi que la collaboration entre toutes les parties prenantes et un soutien politique solide et continu.

L’évaluation peut être d’un grand intérêt public: les résultats peuvent être utilisés par tout le monde et leur utilisation par certains n’empêche pas leur utilisation par d’autres. L’Espagne pourrait même autoriser un moratoire temporaire sur l’incorporation de nouvelles technologies de la santé, à l’instar des pays plus riches mais surtout de ceux dotés d’un État-providence plus consolidé.

CONFLIT D’INTÉRÊTS

Aucun CONFLIT déclaré.

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