Nuevas opciones para la Anemia de Células Falciformes

Conocida como una afección que predomina entre las personas de ascendencia africana, 1 de cada 365 bebés afroamericanos nacidos en los Estados Unidos tiene la afección, según los CDC.1 Los miembros de la comunidad latina de América del Sur y América Central son la segunda población más alta de pacientes con MSC, representando 1 de cada 16,300 nacidos vivos. La SCD también afecta a personas de ascendencia del Medio Oriente, Asia, India y Mediterránea.

«Debido a que la defensa del paciente para la SCD no es tan efectiva como la defensa de otras enfermedades raras como la FQ o la hemofilia, se invierten menos dinero y recursos en R&D en comparación con otras enfermedades genéticas similares», dijo John J. Strouse, MD, PhD, profesor asociado de medicina en la Facultad de Medicina de la Universidad de Duke.

A pesar del perfil más bajo de SCD, se aprobaron 3 nuevos medicamentos para SCD en los últimos 3 años, con 2 aprobaciones a finales de 2019. Hasta 2017, la hidroxiurea fue el pilar de la terapia y la única opción de tratamiento durante casi 20 años. Conocida por reducir las crisis vasooclusivas en un 50% (un efecto adverso común en la SCD en el que las células falciformes se alojan en los vasos sanguíneos), la hidroxiurea ofrece una dosificación conveniente una vez al día. Sin embargo, también requiere un poco de monitoreo debido al riesgo de EA hematológicos. También es un teratógeno conocido.

El primero de estos nuevos medicamentos aprobados, la L-glutamina (Endari), está indicado para disminuir las complicaciones agudas de la MSC en niños de 5 años de edad y mayores, así como en adultos. Disponible en forma de polvo, la dosificación basada en el peso del aminoácido varía de 5 g a 15 g dos veces al día. Los EA comunes incluyen estreñimiento, náuseas, dolor de cabeza, tos y dolor abdominal.2

El 15 de noviembre de 2019, la FDA aprobó el tercer medicamento para tratar la ECC, crizanlizumab-tmca (Adakveo). Indicado para pacientes de 16 años de edad y mayores, el medicamento reduce el número de crisis vasooclusivas, lo que resulta en isquemia y dolor intenso. Crizanlizumab-tmca se administra por vía intravenosa a dosis de 5 mg/kg una vez al mes después de recibir dosis quincenales durante el período de inducción de un mes de duración. Los pacientes que reciben terapia con crizanlizumab-tmca pueden experimentar náuseas, artralgia, dolor de espalda y pirexia.

El 25 de noviembre de 2019, la aprobación de voxelotor (Oxbryta) por parte de la FDA marcó el cuarto medicamento SCD en entrar en el mercado. Disponible en comprimidos de 500 mg, los pacientes que reciben voxelotor lo toman una vez al día con o sin alimentos en dosis de 1500 mg o 1000 mg si tienen insuficiencia hepática. Los EA comunes incluyen dolor de cabeza, náuseas, diarrea, dolor abdominal, sarpullido y fatiga.

Los 3 fármacos se pueden administrar en monoterapia o concomitantemente con hidroxiurea.

Strouse expresó emociones encontradas sobre las nuevas terapias. «Adakveo tiene datos bastante buenos para disminuir las visitas a urgencias con las dosis estudiadas», dijo. «Me sorprendió la aprobación de voxeletor porque, si bien debería ser bueno para aumentar la hemoglobina, se estudiaron los datos sobre si disminuye la hospitalización, el dolor o la calidad de vida, pero no se informaron.»

Al igual que con muchas terapias nuevas, los 2 medicamentos más nuevos para la enfermedad de células falciformes plantean la cuestión del acceso. Los costos anuales de ambos medicamentos se sitúan en el rango bajo de 6 cifras. La L-glutamina cuesta 4 40,515, según diversas fuentes, mientras que el gasto anual en el suministro de hidroxiurea para un año supera la marca de 1 1200.

Lo que es más importante, los altos costos de los medicamentos pueden terminar limitando el acceso en áreas donde la MSC es más común, como entre las 2 poblaciones más afectadas por la enfermedad: comunidades afroamericanas y latinas en los Estados Unidos. El costo también pone en tela de juicio el acceso a las regiones del África subsahariana donde la malaria es frecuente y la SCD es alta.

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