Kostenwirksamkeitsanalyse: Warum und wie / Revista Española de Cardiología

Die überwiegende Mehrheit der Industrieländer bietet Zugang zu Gesundheitsdiensten auf der Grundlage klinischer und gesundheitlicher Bedürfnisse und hat sich daher entschieden, diese Dienste öffentlich zu finanzieren. Dieser Ansatz, der offenbar auf Werten der Chancengleichheit im Gesundheitswesen beruht, kann auch mit Effizienz erklärt werden. Wenn es darum geht, mit den verfügbaren Ressourcen die maximale Menge und Lebensqualität zu erreichen, muss auf Extravaganz verzichtet werden, um sich auf das zu konzentrieren, was klinisch wirksam ist. Persönliche Vorlieben können je nach Zahlungsfähigkeit und Zahlungsbereitschaft immer individuell befriedigt werden.

Das Wirksamkeitskriterium ist jedoch unzureichend, wenn die Art und Weise, wie Innovation und Altern angegangen werden, die Wachstumsrate des Prozentsatzes des Wohlstands eines Landes, der für Gesundheitsdienste bestimmt ist, weiterhin moduliert. Soziale Kosten müssen berücksichtigt werden, um die kostengünstigsten Dienste unter den effektiven auszuwählen. Dabei geht es nicht nur darum, Geld zu sparen, sondern unnötiges Sterben und Leiden zu verhindern. Wenn beispielsweise die Kosten für Lapatinib + Capecitabin, eine Zweitlinientherapie gegen Brustkrebs, in Spanien 732 000 € pro Jahr betragen (1,5-2 Mio. € pro qualitätsbereinigtes Lebensjahr )1, besteht das Problem nicht darin, dass 2 Mio. € viel Geld sind, sondern dass der Wert der besten Alternative (Opportunitätskosten), auf die durch die Verwendung dieser Mittel verzichtet wird, zwischen 150 QALY und 200 QALY liegt. Wie Salvador Espriu schrieb: „Manchmal ist es notwendig und richtig, dass ein Mann für ein Land stirbt, aber ein ganzes Land sollte niemals für einen Mann sterben.“ Die 150 QALY bis 200 QALY gehen einfach verloren, wenn man annimmt, dass die beste Alternative, auf die verzichtet wird, ungefähr die durchschnittlichen Kosten für den Erhalt von 1 QALY in Spanien2 oder im Vereinigten Königreich sind.3 Im Rahmen der klinischen Praxis schrieb Cochrane vor langer Zeit, dass einzelne Patienten nicht bis an die Grenzen des Unmöglichen behandelt werden sollten, weil, wie Donabedian sagte, Effizienz das Markenzeichen der Virtuosität in der Medizin ist.

In Spanien und in ganz Südeuropa verstärkt die aktuelle Wirtschaftslage den Ruf nach einer vernünftigen Politik. Daten des Gesundheitsministeriums zeigen, dass zwischen 2009 und 2013 die öffentlichen Gesundheitsausgaben um 13% zurückgegangen sind; Trotz dieser Ausgabenkürzung gibt es eine erhebliche Staatsverschuldung, die zurückgezahlt werden muss (dazu gehören Geldverschwendung für Flughäfen ohne Flugzeuge, Hochgeschwindigkeitszüge ohne Passagiere sowie für spezialisierte tertiäre Pflege- und Hochschuldienste). Darüber hinaus verpflichtete sich Spanien in der zwischen Spanien und der Europäischen Union vereinbarten Aktualisierung des Stabilitätsprogramms 2015-2018, die öffentlichen Gesundheitsausgaben von 6% des Bruttoinlandsprodukts (BIP) im Jahr 2013 auf 5,3% bis 2018 zu senken. Es ist richtig, dass ein Wachstum des BIP zu erwarten ist und dass es sogar Raum für Neuverhandlungen mit der EU bezüglich des Zeitplans geben könnte, aber derzeit sind die einzigen Komponenten der Gesundheitsausgaben, von denen erwartet wird, dass sie ein ähnliches Wachstum wie das BIP aufweisen, innovative pharmazeutische Produkte, definiert als solche, die keine Generika sind, gemäß der Vereinbarung, die zwischen Spanien und der Pharmaindustrie im November 2015 unterzeichnet wurde.

Es gibt keinen Widerspruch zwischen der Konsolidierung einer menschlichen Errungenschaft wie dem Wohlfahrtsstaat und einer dynamischen Leitwirtschaft. Die Möglichkeit dazu wird seit Jahrzehnten von Schweden, Norwegen, Finnland, Dänemark und Island demonstriert. Unsere Sozialsysteme sollten auch die Belastungen beseitigen, die sie plagen (z. B. anstatt die Arbeitslosigkeit zu subventionieren, sollte der Schwerpunkt auf der Förderung einer aktiven Beschäftigungs- und Beschäftigungspolitik, progressiven Steuern usw. liegen) und dem Beispiel der nordischen Länder folgen.4 Wenn beispielsweise zwischen „für alle“ und „für alles“ gewählt wird, erfordert die europäische Präferenz für Universalität eine klare Definition des Portfolios von Dienstleistungen, die öffentlich finanziert werden. Tatsächlich ist ein Portfolio, das wissenschaftliche Kostenwirksamkeitskriterien und soziale Präferenzen widerspiegelt, der eigentliche Faktor, der die Nachhaltigkeit der Gesundheitskomponente des Wohlfahrtsstaates aufrechterhält. Um zu vermeiden, dass die Gesellschaft in diejenigen aufgeteilt wird, die für jede Innovation bezahlen können, unabhängig von ihrer Nützlichkeit, und in die große Mehrheit, die ausgeschlossen wäre, muss die Einführung, Aufrechterhaltung und Rücknahme von Gesundheitstechnologien auf Kostenwirksamkeitskriterien beruhen.

Erstens liefert die Kosteneffektivitätsanalyse (Cost-Effectiveness Analysis, CEA) die Grundlage für eine Preispolitik, die gesellschaftlich interessante Innovationen fördert. Diese Politik schafft auch Zufriedenheit bei den Bürgern mit den öffentlich finanzierten Gesundheitsdiensten, die sie dann durch ihre Stimme unterstützen. Zweitens gewährleistet CEA die finanzielle Nachhaltigkeit der Gesundheitskomponente des Wohlfahrtsstaates aufgrund ihrer Wünschbarkeit.

Die Reaktion auf den Einsatz von CEA war bisher völlig unzureichend. Obwohl CEA offiziell in das spanische Arzneimittelgesetz von 1990 aufgenommen wurde, wurde es in der Praxis noch nicht angewendet. So veröffentlichte die spanische Nationale Kommission für Märkte und Wettbewerb vom November 2015,5 in einer unverbindlichen Erklärung einen verheerenden Bericht über den Entwurf eines königlichen Dekrets zur Regulierung der Finanzierung und Preisgestaltung von Arzneimitteln und Medizinprodukten sowie deren Einbeziehung in die pharmazeutische Versorgung des öffentlich finanzierten Gesundheitssystems. Kurz gesagt, der Bericht schien darauf hinzudeuten, dass der Nachhaltigkeitsfaktor der Gesundheitskomponente des Wohlfahrtsstaates aufgegeben worden war. Im Einzelnen weist der Bericht auf einen übermäßigen administrativen Ermessensspielraum, die anhaltende Intransparenz und die Nichtentwicklung des Prinzips der Kosteneffizienz hin, anders als in den europäischen Referenzländern. Der Grundsatz der Kosteneffektivität ist zusammen mit den Auswirkungen auf den Haushalt die Garantie dafür, dass die Kosten der Arzneimittelversorgung durch die Vorteile ausgeglichen werden, die sich für die Gesundheit der Bürger ergeben. Es muss daran erinnert werden, dass die Berichte von Regulierungsbehörden wie der spanischen Nationalen Kommission für Wettbewerb und Märkte bei der Entwicklung staatlicher Vorschriften helfen, die die Mängel des Kapitalismus (Monopole, Vetternwirtschaft) vermeiden und seine Tugenden fördern (Wettbewerb und Innovation).

DER KERN DER FRAGE

Was ist CEA? In Bezug auf medizinische Technologien ist CEA die Analyse ihrer Kosten und Ergebnisse. Drei Arten der Bewertung werden verwendet, um die Ergebnisse zu operationalisieren und zu messen. Ihr monetärer Ausdruck (z. B. Kosten einer durch Impfung verhinderten Krankheit) definiert eine Kosten-Nutzen-Analyse (die angibt, ob sie mehr wert ist, als sie monetär kostet oder nicht). Ihr Ausdruck in Einheiten der Wirksamkeit (erhöhtes Überleben) definiert den CEA. Wenn das Maß für die Wirksamkeit festgelegt wird (dh ein zusätzliches angepasstes Lebensjahr) gemäß einer Skala für die Lebensqualität (von 0 bis 1, wobei 0 = Tod und 1 = vollkommene Gesundheit); es gibt einen großen Unterschied zwischen dem Leben für 1 mehr Jahr in einem sehr behinderten Zustand und in der Lage, tägliche Aktivitäten in einem akzeptablen Zustand durchzuführen), dann wird die Analyse zu einer Kosten-Nutzen-Analyse (CUA).6 Es ist zur schlechten Angewohnheit geworden, dies als CEA zu bezeichnen.

WARUM EIN CEA?Laut einer kürzlich veröffentlichten Analyse stellen alle seit Mitte der 1980er Jahre zugelassenen neuen Arzneimittel (einschließlich chemisch synthetisierter Verbindungen, Biologika und Biosimilars) einen kleinen Bruchteil derjenigen mit hohem therapeutischen Mehrwert dar, dh solche mit ausgeprägter relativer Wirksamkeit und Sicherheit (dh erhöhte Wirksamkeit und Sicherheit im Vergleich zu den verfügbaren Arzneimitteln).7

Aufsichtsbehörden in den meisten Ländern wenden 3 Kriterien (Barrieren) an, um ein Arzneimittel zuzulassen: Wirksamkeit, Sicherheit und Qualität. In einigen Ländern werden jedoch einige der zugelassenen Medikamente nicht finanziert. Die Budgets sind begrenzt, nicht alle Medikamente können finanziert werden, und jede Finanzierungsentscheidung hat Opportunitätskosten. Die Gesundheitsversorgung muss mit den verfügbaren Ressourcen maximiert werden. Einige Länder verwenden das Kosten-Nutzen-Verhältnis (die vierte Barriere) als Entscheidungsregel bei der Entscheidung, ob eine neue Gesundheitstechnologie finanziert werden soll. Mit bestimmten Qualifikationen werden Arzneimittel abgedeckt, deren Kosten-Nutzen-Verhältnis einem bestimmten Betrag (der Kosten-Nutzen-Schwelle) entspricht oder darunter liegt, und Arzneimittel mit einem höheren Kosten-Nutzen-Verhältnis werden ausgeschlossen. Entsprechend seinem geschätzten Wert ist diese Schwelle ein Ausdruck dafür, wie viel eine bestimmte Gesellschaft bereit ist, für 1 QALY zu zahlen oder bezahlen kann. Im Vereinigten Königreich liegt dieser Schwellenwert zwischen £ 20 000 und £ 30 000 (etwa € 30 000- € 40 000) pro gewonnenem QALY.8 Beachten Sie, dass die CUA im Gegensatz zur CEA, die die Wirksamkeit verschiedener Gesundheitstechnologien auf unterschiedliche Weise ausdrückt, einen einzigen gemeinsamen Nenner als Maß für die Ergebnisse (QALYs) verwendet, um verschiedene Gesundheitstechnologien zu vergleichen.Um diesen Einschränkungen und der wachsenden Diskrepanz zwischen dem Preis neuer Medikamente, der in einigen Fällen sehr hoch ist, und ihrem geringen therapeutischen Zusatzwert gerecht zu werden, haben die Finanzierungsagenturen in einer wachsenden Anzahl von Ländern begonnen, schrittweise mehr Maßnahmen zu ergreifen: Priorisierung der Abdeckung zugelassener Gesundheitstechnologien mit mehr therapeutischem Wert und Festlegung ihrer Preise entsprechend diesem Wert (dh wertbasierte Preisgestaltung).Erstens ist dieser Wandel ein Signal an die Industrie, ihre Innovationskraft auf die Entwicklung von Gesundheitstechnologien mit höherem Mehrwert auszurichten, und zwingt die „guten“ Regulierungsbehörden dazu, ihre Anreize für die Industrie auf inkrementelle Innovationen zu „umleiten“. Zweitens gelingt es angesichts der Tatsache, dass Regulierungsbehörden und Finanzierungsagenturen unabhängig voneinander Entscheidungen über die Zulassung bzw. Finanzierung von Gesundheitstechnologien treffen, einer zunehmenden Anzahl von Ländern, die Diskrepanzen zwischen Zulassungskriterien (der Europäischen Arzneimittel-Agentur, der Food and Drug Administration und Agenturen in Kanada, Japan, Singapur, Australien und Neuseeland, unter anderem) und Preisgestaltung (wie viel bezahlt wird) und Abdeckung (für wen) Kriterien auszugleichen.9

Darüber hinaus haben Regulierungsbehörden und Finanzierungsagenturen in einigen Ländern kürzlich von den Herstellern verlangt, der vierten Barriere eine Budgetwirkungsanalyse hinzuzufügen. Diese Analyse besteht darin, die Auswirkungen der Einführung und Verbreitung einer neuen Gesundheitstechnologie in einem bestimmten Gesundheitssystem auf die öffentlichen Gesundheitsausgaben unter Berücksichtigung seiner Haushaltsbeschränkungen und der in seinem Leistungsportfolio enthaltenen Bestimmungen innerhalb eines bestimmten Zeitraums abzuschätzen. Ein gutes Beispiel dafür gibt es in Spanien.10

Zusammenfassend lässt sich sagen, dass sich die geltenden Vorschriften ändern und weiter ändern werden. Aus Sicht der Gesellschaft (d. h. uns allen) müssen wir, wenn wir unsere Gesundheit mit den verfügbaren Ressourcen maximieren wollen, effizient sein, und daher muss die Einbeziehung und Rücknahme von Gesundheitstechnologien in und aus dem Leistungsportfolio deren inkrementellen Wert und Preis berücksichtigen und die Größe dieses inkrementellen Wertes und unsere Zahlungsbereitschaft (d. h. unsere Präferenzen) widerspiegeln.

WIE MAN EINEN CEA DURCHFÜHRT

Der QALY ist ein Maß für die Gesundheit, das die Industrieländer bei Finanzierungsentscheidungen verwenden. Die Entscheidungsregel besteht darin, Gesundheitstechnologien öffentlich zu finanzieren, die zu einem bestimmten Preis den größten Gesundheitsgewinn (mehr QALYs) erzielen.

Diese Entscheidungen basieren grundsätzlich auf den folgenden Informationen. Erstens das inkrementelle Kosten-Nutzen-Verhältnis (ICER). Dieses Verhältnis wird erhalten, indem die Differenz der Kosten zwischen einem neuen Medikament und seiner Alternative durch die Differenz zwischen ihren QALYs (Kosten pro QALYS) dividiert wird. Wie bei jeder anderen Schätzung (Mittelwert, Prozentsatz) ist die Unsicherheit jedoch immer mit Schätzungen der Kosten, der Effektivität oder des Nutzens verbunden. Da der ICER ein Verhältnis ist, ist es kompliziert, seine Konfidenzintervalle so zu berechnen, dass diese Unsicherheit ausgedrückt werden kann. Stattdessen werden andere statistische Methoden verwendet, die unterschiedliche mögliche Werte (geschätzt) des EISERS erzeugen. Zweitens die Akzeptanzkurve. Angesichts der geschätzten Werte des ICERS (des Schwellenwerts) ist die Akzeptanzkurve eine grafische Darstellung, die die Wahrscheinlichkeit angibt (20%, 40%, 70%, 90%, etc) einer neuen Gesundheitstechnologie, die kostengünstig ist (kleiner oder gleich dem eingestellten Schwellenwert), verglichen mit der Alternative für jeden Schwellenwert (€20 000, €30 000, €40 000, und so weiter, pro QALY ()11 (Abbildung).

Akzeptanzkurve. Y-Achse: Wahrscheinlichkeit, dass die Gesundheitstechnologie im Vergleich zur Alternative kostengünstig ist. X-Achse: Inkrementelles Kosten-Nutzen-Verhältnis (Schwellenwert) in Euro pro qualitätsbereinigtem Lebensjahr.
Abbildung.

Akzeptanzkurve. Y-Achse: Wahrscheinlichkeit, dass die Gesundheitstechnologie im Vergleich zur Alternative kostengünstig ist. X-Achse: Inkrementelles Kosten-Nutzen-Verhältnis (Schwellenwert) in Euro pro qualitätsbereinigtem Lebensjahr.

(0.05MB).

Unter Berücksichtigung der Instabilität sozialer Präferenzen aufgrund der Auswirkungen von Emotionen und ihrer Veränderlichkeit im Laufe der Zeit, der relativen Ignoranz darüber, wie diese Präferenzen entstehen und wie sie sich je nach Kontext, in dem das Problem formuliert ist, ändern, und unserer stark eingeschränkten Rationalität wäre es jedoch ratsam, sich nicht vollständig auf die Techniken zu verlassen, sondern die Verfahren zu stärken, die es uns ermöglichen, Prioritäten weise. Die korrekte Messung sozialer Werte und Präferenzen kann auch in Bezug auf die verantwortungsvolle Beteiligung der Bürger ausgedrückt werden. das heißt, wir alle und nicht nur das begünstigte Segment, wenn Prioritäten für die Zuweisung öffentlich finanzierter Ressourcen festgelegt werden.12

Vor nicht allzu langer Zeit haben einige wissenschaftliche Gesellschaften wie das American College of Cardiology und die European Society of Medical Oncology begonnen, CEA in ihre Empfehlungen zur Bewertung neuer Medikamente aufzunehmen, zusätzlich zur klinischen Nutzen-Risiko-Analyse. Die spanische Gesellschaft für Kardiologie ist diesem Trend nicht fremd (als Pionier in Spanien), wie die Ziele von InnovaSEC zeigen.13

Die vom ICER bereitgestellten Informationen und die Analyse der Auswirkungen auf das Budget ergänzen sich. Da die Anzahl der Patienten, die von einer neuen Gesundheitstechnologie profitieren werden, von Bedeutung ist, sind die Auswirkungen einer neuen Gesundheitstechnologie mit einem sehr hohen ICER (hohe Kosten / geringe Wirksamkeit wie Lapatinib) gering, wenn nur wenige behandelt werden müssen. Wenn der EISER niedrig ist und viele Patienten behandelt werden müssen, sind die Auswirkungen auf den Haushalt hoch. Es sei daran erinnert, dass nach der Einführung einer neuen Gesundheitstechnologie die Anzahl der behandelten Patienten zunehmen wird und daher die Menge der Informationen, die über ihre Wirksamkeit und Sicherheit gespeichert werden, zunehmen wird. Im Laufe der Zeit und mit dem Aufkommen neuer therapeutischer Alternativen und Substitutionseffekte werden sich die Preise ändern. Folglich muss der ICER aus einer dynamischen Perspektive interpretiert werden, z. B. wenn er zwischen Ländern verglichen wird (die Kosten variieren zwischen ihnen).

DIE CEA UND BIOLOGIKA IN DER KARDIOLOGIE: STÜRMISCHE SEE VORAUS?Auf internationaler Ebene gab es in den letzten 2 Jahren viele Probleme und Kontroversen in Bezug auf neue Hepatitis-C-Medikamente: hohe geschätzte Wirksamkeit (vorerst) kurz- bis mittelfristig, aber hohe Kosten; mehr Patienten, die eine Behandlung benötigen; deutliche Preisunterschiede zwischen den Ländern; sehr hohe Auswirkungen auf den Haushalt; und deutliche Unterschiede in der Art und Weise, wie Aufsichtsbehörden und Finanzierungsagenturen in den einzelnen Ländern entschieden haben, welche Patienten abgedeckt sind und wie die Behandlungen finanziert werden sollen. Eine solche Variabilität führt zu Ineffizienz, die in einigen Ländern größer ist als in anderen. Der CEA ist ein Instrument, wenn auch nicht das einzige, das immens nützlich ist, um die verfügbaren Informationen zu verbessern, die für schwierige Entscheidungen verwendet werden, und somit dazu beizutragen, den Schaden für die soziale Effizienz zu verringern, der durch Entscheidungen verursacht wird, die auf unzureichenden oder unzureichenden Informationen beruhen.

Es wäre wünschenswert, wenn die gleiche Situation nicht erneut auftritt, wenn dieselben Probleme angegangen werden, die in Bezug auf Proproteinkonvertase-Subtilisin / Kexin-Typ-9 (PCSK9) -Inhibitoren auftreten können (eine auffällige Abnahme der Lipoproteinspiegel niedriger Dichte in seinen Indikationen, aber hohe Kosten und spezifische Indikationen, die möglicherweise nicht erfüllt werden). Alirocumab und Evolocumab wurden bereits zugelassen, Bococizumab befindet sich in Phase-III-Studien, und ein neuer chemisch synthetisierter PCSK9-Inhibitor und ein PCSK9-Impfstoff werden voraussichtlich in diesem Jahr in klinische Studien aufgenommen.14 Wenn wir der Art und Weise folgen, wie andere Industrieländer Regulierung und Finanzierung betreiben, und wenn wir die in diesem Artikel beschriebenen Grundsätze und Instrumente anwenden, könnten wir das hohe Risiko von Ineffizienzen verringern, für die wir letztendlich alle bezahlen.

EINIGE SCHLUSSFOLGERUNGEN

Es wurde gut gesagt, dass echte Innovation, Zugänglichkeit und Nachhaltigkeit der Gesundheitssysteme, zu denen wir die Zahlungsfähigkeit hinzufügen, die Zahnräder desselben Mechanismus sind.15 Gesundheitssysteme mit umfassender öffentlicher Abdeckung sollten gute langfristige Regulierungsmechanismen konsolidieren und aufrechterhalten (R & D, Genehmigung, Preisgestaltung, Abdeckung, Überwachung und Information nach dem Inverkehrbringen, Deinvestition und Reinvestition). In Spanien verfügen wir über die technischen Kapazitäten dafür. Wir könnten eine unabhängige Agentur schaffen, um gute Entscheidungen mit rechtsverbindlicher Macht zu treffen (wie das British National Institute for Health and Care Excellence). Wir wenden jedoch nicht alle bekannten Spielregeln an (therapeutischer Mehrwert, ICER, Auswirkungen auf den Haushalt, Reinvestition), wir sind immer noch nicht vollständig rechenschaftspflichtig, es fehlt uns an Transparenz bei der Entscheidungsfindung, und es ist uns nicht gelungen, alle Interessengruppen in diese Entscheidungen einzubeziehen.

Die Vorschriften werden derzeit genauestens geprüft, es gab viele regulatorische Änderungen vor und nach dem Marketing, und in einigen Ländern sind neue Vorschläge im Gange. Wir müssen diese Verordnung (genehmigt / nicht genehmigt, finanziert / nicht finanziert) in ein Kontinuum von Phasen der Beschaffung von Informationen über Wirksamkeit, Wirksamkeit und Sicherheit (vor und nach der bedingten Genehmigung) umwandeln, die erforderlichen Beweisstandards angemessen an die Bedürfnisse der Innovation anpassen und, abhängig von den allmählich gesammelten Beweisen, den frühzeitigen Zugang zu Gesundheitstechnologien mit nachgewiesener Wirksamkeit und Sicherheit fördern, die Indikationen und die Kriterien für die öffentliche Berichterstattung ändern, Gesundheitstechnologien gegebenenfalls unverzüglich zurückrufen und die Preise Schritt.9

Die Bewertung von Regulierungsfragen und deren Auswirkungen auf die öffentliche Gesundheit in Spanien ist mehr als akzeptabel. Es wurden ausreichende strukturelle Verbesserungsmaßnahmen vorgeschlagen, die verschiedene Arten von Ressourcen sowie die Zusammenarbeit zwischen allen Beteiligten und eine starke laufende politische Unterstützung erfordern.

Die Bewertung kann von großem öffentlichem Nutzen sein: Die Ergebnisse können von allen genutzt werden, und ihre Verwendung durch einige verhindert nicht ihre Verwendung durch andere. Spanien könnte sogar ein vorübergehendes Moratorium für die Einführung neuer Gesundheitstechnologien zulassen, wie wohlhabendere Länder, aber vor allem solche mit einem konsolidierteren Wohlfahrtsstaat.

INTERESSENKONFLIKT

Keine Erklärung.

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